GENOMLINE

 58 yaşındaki kör, retinitis pigmentozalı erkek hasta, yeni bir optogenetik tedaviden sonra görmede kısmi iyileşme yaşadı.etinitis pigmentosa, fotoreseptör kaybının tam körlüğe yol açabileceği ilerleyici, kalıtsal bir nörodejeneratif göz hastalığıdır. Dünya çapında 2 milyondan fazla insanı etkiler ve 71'den fazla farklı gendeki mutasyonlardan kaynaklanır. RPE65 adlı bir gendeki mutasyonun neden olduğu erken başlangıçlı retinitis pigmentosa'nın bir formuna yönelik gen replasman tedavisi dışında, retinitis pigmentosa için onaylanmış bir tedavi yoktur. Sorbonne Université'den Dr. José-Alain Sahel ve meslektaşları, "Optogenetik görme restorasyonu, görme kaybından sonra retinitis pigmentosa'nın geç evrelerinde görsel işlevi geri yüklemek için mutasyondan bağımsız bir yaklaşımdır" dedi. "Açık etiketli faz 1/2a PIONEER çalışması, bir optogenetik vektörün enjeksiyonunu tıbbi bir cihaz, yani ışık uyarıcı gözlük takmayı birleştiren ileri non-sendromik retinitis pig